งานวิจัย ที่อาจจะเป็นความหวังใหม่ในการรักษาดาวน์ซินโดรม ด้วยเทคโนโลยี (CRISPR) แก้ไขยีน โดยการเข้าไปแก้ไขความผิดปกติของยีนในระดับเซลล์
สิ่งนี้เกิดขึ้นมากจากทีมวิจัย นำโดย เรียวทาโร่ ฮาชิซึเมะ (Ryotaro Hashizume) และทีม ประสบความสำเร็จในการใช้ CRISPR-Cas9 เทคโนโลยีตัดต่อจีโนม (Genome Editing) ที่มีความแม่นยำ รวดเร็ว และมีประสิทธิภาพสูง เข้าไปตัดโครโมโซมคู่ที่ 21 ที่เกินมาในเซลล์ของผู้ป่วยดาวน์ซินโดรมออกได้สำเร็จ ทำให้เซลล์กลับมาทำงานและแสดงออกทางพันธุกรรมได้เป็นปกติ
ตัดโครโมโซมส่วนเกินได้ในระดับเซลล์
ต้องเล่าก่อนว่าโดยปกติแล้วดาวน์ซินโดรมจะเกิดขึ้นเมื่อร่างกายมีโครโมโซมคู่ที่ 21 เกินมา 1 แท่ง (Trisomy 21) ซึ่งพบได้ในเด็กแรกเกิดประมาณ 1 ใน 700 คน แม้ว่าปัจจุบันจะสามารถตรวจพบได้ตั้งแต่เนิ่น ๆ แต่ก็ยังไม่มีวิธีรักษาให้หายขาดได้
ในการทดลองนี้ ฮาชิซึเมะ และทีมงานได้ใช้กรรไกรยีน CRISPR-Cas9 เข้าไปจัดการกับเซลล์เพาะเลี้ยง ที่ได้มาจากสเต็มเซลล์และเซลล์ผิวหนังของผู้ป่วย
ความล้ำของเทคนิคนี้ คือการที่เราสามารถระบุและเลือกตัดเฉพาะโครโมโซมส่วนที่ซ้ำกันได้ และแม่นยำมาก ๆ เพื่อให้เซลล์ที่ผ่านการแก้ไขแล้วเหลือโครโมโซมเพียง 2 แท่งที่มาจากพ่อและแม่ฝ่ายละหนึ่งตามปกติ
แม้ผลการทดลองจะดูน่าตื่นเต้น และดูเป็นความหวังใหม่ของใครหลาย ๆ คน แต่เทคโนโลยีนี้ยังอยู่ในขั้นตอนการทดลองเบื้องต้น และยังไม่พร้อมที่จะนำไปใช้ในมนุษย์ เนื่องจากยังมีโอกาสที่จะเกิดข้อผิดพลาดไปกระทบกับโครโมโซมแท่งอื่น ๆ ที่เหลือได้
อย่างไรก็ตาม นักวิจัยเชื่อว่านี่คือจุดเริ่มต้นที่สำคัญมาก เพราะถ้าหากพัฒนาต่อให้มีความสมบูรณ์มากยิ่งขึ้น เทคโนโลยีนี้ อาจถูกนำไปประยุกต์ใช้กับเซลล์ประสาทและเซลล์สมอง ซึ่งจะกลายเป็นกุญแจสำคัญในการรักษาและพัฒนาคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยดาวน์ซินโดรมได้ในอนาคต ยังไงต้องรอติดตามกันต่อไป
tags :http://scitechdaily
